Semana 29: «Nada es imposible»

Esta semana, que empezó tranquila, ha resultado ser una semana movidita tanto para la comunidad Duchenne como para Pablo, que no para de hacer avances.

Para la comunidad Duchenne porque, por fin, y tras meses de lucha, los tres niños de Aragón a los que se les negaba su medicamento, Ataluren, pueden acceder a él.

Aunque nosotros no nos podemos poner en la piel de esas familias, nos podemos imaginar lo que están sintiendo. Al saber la noticia nos emocionamos y lloramos como si fueran algo nuestro y es que sentimos cada niño con Duchenne como algo personal.

Nos gusta pensar que luchamos un poquito por todos y que, de esta forma, nosotros también ganamos.

Es verdad que Pablo no se puede beneficiar de este medicamento, ni se podrá beneficiar de otros que pueden salir, porque la mutación de Pablete es un poquillo compleja; pero estamos seguros de que gracias a la lucha de muchos, van a ir llegando otros que sí le harán mucho bien.

Uno de los sí se podrá beneficiar, si todo va bien, es de un modulador de utrofina que acaba de recibir la aprobación para, en este semestre de 2016, seguir avanzando en su estudio clínico (y va en fase muy avanzada). Es un medicamento que «tiene el potencial de servir como tratamiento a todos los niños y jóvenes con DMD, independientemente de la mutación del gen de la distrofina».

Y mientras el desarrollo de este medicamento avanza, otros muchos se están investigado. Medicamentos para reducir la inflamación muscular, reducir el exceso de calcio, mejorar la función pulmonar y cardíaca…..todos ayudarán a nuestro Pablo y a todos los niños y jóvenes con Duchenne.

Sea como sea, nunca jamás perderemos la esperanza y seguiremos luchando porque como me dijeron el otro día «con todas las líneas de investigación abiertas, de alguna saldrá algo que funcione».

Y cómo vamos a perder la esperanza si nuestro leiv motiv es este:

¡Menuda semana ha tenido el tío! Cada día nos sorprende con un avance. Además de todo lo que está consiguiendo de movilidad, este fin de semana hasta se ha lanzado a cantar un par de canciones y se ha soltado con varias palabras en alemán y en español… y es que Pablo puede que le cueste hablar un poco pero cuando se trata de cantar no le para nadie.

Lo mismo tenemos que montar nuestra vida en plan musical para que aprenda más deprisa; bueno, y si no aprende, al menos nos lo pasaremos pipa 😉

Y hoy nos despedimos haciendo un pequeño homenaje a Muhammad Alí dedicado a todos nuestros compañeros de batalla:

«Imposible es sólo una palabra que utilizan los débiles que encuentran más fácil vivir en el mundo que les han dado que explorar el poder que tienen para cambiarlo. Imposible no es un hecho. Es una opinión. Imposible no es una declaración. Es un desafío. Imposible es potencial. Imposible es temporal. Nada es imposible».

Ataluren para Sergio, Carlos y Mario. Los niños no pueden esperar más, ni tienen porqué.

En esta lucha que hemos tenido que iniciar hay abiertas muchas batallas ante las que no podemos quedarnos impasibles y no lo vamos a hacer.

Nos vamos a sumar a la lucha de Sergio, Carlos y Mario, tres niños aragoneses afectados de DMD los cuales, además de tener que luchar contra Duchenne, tienen que pelear contra la Consejería de Sanidad de Aragón que ha decidido no prescribirles Ataluren.

Ataluren es un medicamento administrable a niños a partir de 5 años, que mantengan la marcha y que tengan una mutación en el gen de la distrofina definida por los expertos como “sin sentido”. A día de hoy el medicamento ralentiza el desarrollo de la DMD.

Ataluren fue aprobado en 2014 por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y ha sido autorizado para uso compasivo en niños enfermos de Duchenne en otras Comunidades Autónomas.

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