Duchenne: Tratamientos e investigación

Estas semanas dos noticias han estado muy presentes en la prensa. Por un lado el éxito de la edición genética con tratamiento CRISPR/CAS9 (conocido como “corta-pega genético”), que da mucha esperanza a la comunidad de Duchenne.

Por otro lado, el departamento estadounidense que se encarga de aprobar medicamentos, la FDA, ha rechazado Eterlipsen, un medicamento de salto de exon de BioMarin que podía relantizar el progreso de la enfermedad en un 13% de los enfermos, que por su lado acabó con la esperanza de muchos afectados.

Pero estas dos terapias no son las únicas, hay muchas más. En la página del Duchenne Parent Project hay una sección de investigación, que por un lado muestra las posibilidades de tratamiento para cada área afectada, y que terapias están investigando para cada una de ellas.

Como veis, hay mucha investigación, muchos tratamientos, muchos estudios.

Por otro lado, tienen un cuadro del esquema de ensayos clínicos de dichos tratamientos. Como podréis ver, hay muchos estudios bastante avanzados. La mayoría no son curas, pero son tratamientos que ayudan a los enfermos vivir mejor, a ralentizar el progreso y minimizar los efectos de Duchenne en el cuerpo humano.

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4 comentarios sobre “Duchenne: Tratamientos e investigación

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